Natural History

Unser Expertenteam an der Medical University of South Carolina ist auf dem besten Weg, das Forschungsprogramm "Pathways to Hope" umzusetzen, welches wir mit Ihrer Unterstützung im Jahr 2023 ins Leben gerufen haben. Die bisher erzielten Fortschritte bei der Entwicklung einer Therapie für MCHS stimmen uns sehr zuversichtlich. Wir erwarten, dass wir schon in wenigen Monaten Erfolge in Mausmodellen sehen werden.

Bevor wir eine solche Therapie unseren Kindern anbieten können, müssen wir jedoch noch einige Zulassungsbedingungen erfüllen. Eine der wichtigsten und zeitkritischsten dieser Bedingungen ist die natürliche Verlaufsstudie (engl. Natural History Study, NHS), mit der wissenschaftliche Ausgangsdaten geschaffen werden, die gewährleisten, dass die Auswirkungen einer künftigen Behandlung genau gemessen werden können. Dies ist ein absolut kritischer Teil des Prozesses, der für die Vorbereitung der klinischen Prüfung erforderlich ist. Statt einem Teil unserer Kinder die Behandlung vorzuenthalten und diese als Placebo-Kontrollgruppe mit behandelten Kindern zu vergleichen, könnten auf diese Weise alle Kinder behandelt und der Erfolg anhand der Vergleichsdaten aus der natürlichen Verlaufsstudie beurteilt werden.

Wie erwähnt, haben wir bereits bedeutende Fortschritte bei der Suche nach einer Therapie gemacht und in die Entwicklung einer Gentherapie investiert. Doch um eine Zulassung einer solchen Therapie zu erreichen, benötigen wir noch Ihre Unterstützung, um die notwendigen Vorarbeiten wie eine präklinische Registerstudie und toxikologische Untersuchungen zu finanzieren.

Gemeinsam mit unseren Partnerorganisationen aus England, der MEF2C Foundation, und den USA, Rarebird, haben wir, die MEF2C Hilfsorganisation e.V., eine internationale Initiative gestartet, um die „Clinical Readiness“-Studie für MCHS zu finanzieren. Diese Studie unter der Leitung der Weill Cornell School of Medicine in New York wird die Zulassung einer Therapie vorantreiben, die betroffenen Kindern mit MCHS endlich helfen kann.

Wichtiger nächster Schritt: Wir arbeiten intensiv an der Eröffnung einer europäischen Plattform, die eng mit Cornell zusammenarbeiten wird, um den globalen Fortschritt weiter voranzutreiben.

Unterstützen Sie uns aus unserem Weg, direkt auf unser Website oder über unsere betterplace Kampagne:

Jede noch so kleine Spende hilft uns unserem Ziel näher zukommen: Eine Therapie für MCHS!