Bevor wir diese vielversprechenden Behandlungen unseren Kindern anbieten können, müssen wir jedoch noch einige Zulassungsbedingungen erfüllen. Eine der wichtigsten und zeitkritischsten dieser Bedingungen ist die natürliche Verlaufsstudie (engl. Natural History Study, NHS), mit der wissenschaftliche Ausgangsdaten geschaffen werden, die gewährleisten, dass die Auswirkungen einer künftigen Behandlung genau gemessen werden können. Dies ist ein absolut kritischer Teil des Prozesses, der für die Vorbereitung der klinischen Prüfung erforderlich ist. Statt einem Teil unserer Kinder die Behandlung vorzuenthalten und diese als Placebo-Kontrollgruppe mit behandelten Kindern zu vergleichen, könnten auf diese Weise alle Kinder behandelt und der Erfolg anhand der Vergleichsdaten aus der natürlichen Verlaufsstudie beurteilt werden.