Forschung
Unser Ziel: Eine Therapie für MCHS!
Bisher hörten Familien bei der Diagnose oft den entmutigenden Satz: "Leider können wir Ihrem Kind nicht helfen." Die MEF2C Hilfsorganisation e.V. hat es sich zur Aufgabe gemacht, das zu ändern. Unser Ziel ist es, eine Therapie für MCHS zu finden und damit Familien Hoffnung und Unterstützung zu bieten.
Therapieentwicklung: Wo stehen wir heute?
Im Jahr 2023 konnten wir das Forschungsprogramm "Pathways to Hope" ins Leben rufen. Im Rahmen dieses Programms wird unter der Führung von Dr. Christopher Cowan, ,Ph.D., dem Leiter des Fachbereichs Neurowissenschaften und des Cowan Labors an der Medical University of South Carolina, mit vollem Einsatz an möglichen Therapien für MCHS geforscht. Wir sind überaus glücklich mit Dr. Cowan einen führenden Wissenschaftlicher in diesem Bereich für unser Vorhaben gewinnen zu können. Dr. Cowan beschäftigt sich schon seit über 20 Jahren mit dem Gen MEF2C.
Die bisherigen Fortschritte stimmen uns zuversichtlich, dass wir auf dem richtigen Weg sind, eine Therapie für MCHS zu finden, und wir erwarten bald positive Ergebnisse in den Versuchsmodellen. Sobald diese vorliegen werden wir diese natürlich hier teilen.
Bevor jedoch Betroffene von einer solchen Therapie profitieren können, müssen wir einige regulatorische Anforderungen erfüllen, darunter die Erfassung der sogenannten "Natural History". Diese Phase ist entscheidend, um die Wirksamkeit zukünftiger Behandlungen genau zu messen und sie klinisch zu erproben. Um die "Natural History" durchführen zu können, benötigen wir beträchtliche Spendenmittel, die wir gemeinsam mit unseren internationalen Partnerorganisationen akquirieren müssen. Vor dieser Herausforderung stehen wir aktuell. Wir glauben jedoch fest daran, dass wir mit ihrer Unterstützung auch dieses Ziel gemeinsam erreichen können.
Der Weg zur Therapie
Unsere wichtigsten Projekte sind hier aufgelistet. Hier erfahren Sie den aktuellen Stand aus der Forschung, woran wir arbeiten und wo Ihre Unterstützung jetzt dringend gebraucht wird.
Forschung nach Therapien für MCHS
Das Forschungsprojekt "Pathways to Hope" zur Suche nach Therapien für MCHS ist gestartet. Unter der Leitung von Dr. Christopher Cowan von der Medical University of South Carolina wird intensiv nach Behandlungsmöglichkeiten geforscht. Dr. Cowan bringt über 20 Jahre Erfahrung in der Erforschung des MEF2C-Gens mit. Wir hoffen auf baldige Fortschritte.
Verlaufsbeschreibung der Erkrankung
Bevor potenzielle Therapien angewendet werden können, müssen eine Vielzahl von regulatorischen Bedingungen erfüllt werden, einschließlich einer "Natural History" für MCHS. Diese Phase ist entscheidend, um Behandlungseffekte genau zu messen und essenziell für die Vorbereitung auf klinische Studien und die Therapieentwicklung. Um die Natural History zu ermöglichen, benötigen wir ihre Unterstützung.
Interessieren Sie sich dafür, unsere Forschungsaktivitäten zu unterstützen?
Wir laden Sie herzlich ein, Teil unserer Forschungsmission zu werden und einen positiven Beitrag zur Behandlung von MCHS zu leisten! Wir suchen Forschende, Wissenschaftler und Kliniker:innen in diesem Bereich! Ihre Unterstützung ermöglicht es uns, wichtige Forschungsaktivitäten voranzutreiben und Fortschritte zu erzielen. Gemeinsam können wir Hoffnung schenken und das Leben von MCHS Betroffenen verbessern. Machen Sie jetzt mit und werden Sie Teil unserer Forschungsgemeinschaft!